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中新网西安6月10日电 (梅镱泷 刘炳圻)记者10日从西安交通大学第一附属医院获悉,该院团队联合苏州诺洁贝生物技术有限公司,在纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)基因治疗领域取得突破性临床成果。双方联合研发的基因治疗药物NGGT006临床试验斩获重磅疗效数据,相关研究成果已发表于国际顶级期刊《自然·医学》。

据介绍,纯合子家族性高胆固醇血症是一类凶险的严重遗传性代谢疾病,发病根源为基因缺陷导致肝脏丧失正常清除低密度脂蛋白胆固醇(俗称“坏胆固醇”)的能力。该类患者体内低密度脂蛋白胆固醇水平可达健康人群的4至9倍,若得不到有效干预,多数患者会在35岁前诱发严重心血管事件,甚至突发猝死,临床治疗难度极大。目前临床主流降脂药物疗效有限,全球范围内始终缺乏根治性治疗手段,大量患者深陷治疗困境。

本次研发的NGGT006是一款依托重组腺相关病毒(AAV8)载体打造的创新基因治疗药物。药物通过单次静脉输注方式,将功能正常的人源低密度脂蛋白受体基因递送至患者肝细胞,从发病根源修复肝脏代谢功能,恢复机体清除“坏胆固醇”的能力。研发团队创新采用嗜肝性载体、肝特异性启动子、密码子优化等多项技术策略,在提升靶点蛋白表达效率的同时,全面保障用药安全性。

据了解,本项研究是全球首个完整披露临床前及人体临床试验数据、进入临床阶段的纯合子家族性高胆固醇血症基因治疗药物研究。研究首次证实,单次AAV基因治疗可有效修复纯合子家族性高胆固醇血症患者肝脏血脂代谢功能,实现长期、显著的降脂疗效。该成果不仅填补了全球相关领域的技术空白,也为广大罕见病患者带来全新治疗希望。

(撰稿:思雨)

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    • 小明 LV9 六年级
      2楼
      2022杭州永福寺中秋节月饼预定方法一览
      2026/10/13   来自

      新华社北京6月9日电(记者赵瀚泽、万倩仪)针对韩国跨党派国会议员团日前窜访台湾,外交部发言人林剑6月9日在例行记者会上表示,中方敦促韩方从中韩关系的大局出发,信守承诺,切实恪守一个中国原则,不同台湾地区开展任何形式的官方往来,不被“台独”分子利用,不向“台独”分裂势力发出错误信号,用实际行动维护双边关系健康稳定发展。

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    • 丽华 LV5 大学四年级
      3楼
      伊朗称袭击约旦美军基地指挥控制中心和F-35战斗机机库
      2026/10/13   来自

      新华社北京6月10日电 按照全国打击治理电信网络诈骗工作视频会议部署要求,中央宣传部、公安部6月10日联合部署开展以“不听不信不贪恋,构筑反诈‘心’防线”为主题的“全民反诈在行动”集中宣传月活动,进一步加大反诈宣传力度,不断提升群众防骗意识和识骗能力,切实营造全社会反诈浓厚氛围。6月10日,集中宣传月启动仪式在京举行。(完)

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    • 阿强 LV7 幼儿园
      4楼
      看见古村丨福建培田村:藏于山水之间的客家古建博物馆
      2026/10/13   来自

      京津冀同新兴市场贸易往来更加紧密。前5个月,京津冀地区对共建“一带一路”国家进出口值1.13万亿元、增长6.1%;对欧盟、东盟、瑞士、巴西、澳大利亚分别进出口2271.7亿元、1701.7亿元、1512.7亿元、1422.0亿元、1317.1亿元,分别增长1.5%、12.1%、187.3%、58.2%、55.9%;对中国香港地区进出口值959.3亿元、增长63.2%。

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    • 志远 LV0 大学三年级
      5楼
      【双语财讯】美经济学家警告:美国多个经济衰退“红灯”亮起
      2026/10/13   来自

      中新经纬6月10日电 国家统计局网站11日披露的数据显示,2026年5月份,全国居民消费价格同比上涨1.2%。其中,城市上涨1.3%,农村上涨1.1%;食品价格下降1.7%,非食品价格上涨1.9%;消费品价格上涨1.6%,服务价格上涨0.8%。1­­—5月平均,全国居民消费价格比上年同期上涨1.0%。

      5月份,食品烟酒及在外餐饮类价格同比下降0.9%,影响CPI(居民消费价格指数)下降约0.26个百分点。食品中,畜肉类价格下降7.4%,影响CPI下降约0.31个百分点,其中猪肉价格下降16.1%,影响CPI下降约0.31个百分点;鲜果价格下降2.2%,影响CPI下降约0.04个百分点;蛋类价格上涨6.6%,影响CPI上涨约0.03个百分点;鲜菜价格上涨1.6%,影响CPI上涨约0.02个百分点;水产品价格上涨0.6%,影响CPI上涨约0.01个百分点。

      5月份,食品烟酒及在外餐饮类价格环比下降0.2%,影响CPI下降约0.06个百分点。食品中,鲜菜价格下降3.6%,影响CPI下降约0.06个百分点;畜肉类价格下降0.8%,影响CPI下降约0.03个百分点,其中猪肉价格下降1.6%,影响CPI下降约0.03个百分点;蛋类价格上涨5.0%,影响CPI上涨约0.03个百分点;鲜果价格上涨0.6%,影响CPI上涨约0.01个百分点。

      从环比看,全国CPI下降0.1%,上月为上涨0.3%,主要是受能源和服务价格变动影响。受国际油价传导影响,国内汽油价格由上月上涨12.6%转为下降0.3%,带动能源价格由上月上涨5.7%转为下降0.1%,对CPI环比的影响由上月上拉0.39个百分点转为下拉0.01个百分点。受“五一”节后出行季节性回落影响,服务价格由上月上涨0.5%转为下降0.1%,对CPI环比的影响由上月上拉0.22个百分点转为下拉0.03个百分点。其中,交通工具租赁和飞机票价格分别由上月上涨8.6%和29.2%转为下降6.8%和6.3%,合计影响CPI环比下降约0.04个百分点。夏装换季上新带动服装价格上涨0.6%,AI相关需求旺盛带动移动电话机和平板电脑价格分别上涨1.6%和1.1%,上述三项合计影响CPI环比上涨约0.05个百分点。食品价格下降0.4%,降幅比上月收窄1.2个百分点,影响CPI环比下降约0.07个百分点。食品中,应季蔬菜大量上市,鲜菜价格下降3.6%,影响CPI环比下降约0.06个百分点;猪肉供应充足,价格下降1.6%,降幅比上月收窄4.1个百分点,影响CPI环比下降约0.03个百分点;阶段性供给偏紧叠加夏季高温产蛋率下降、端午节前集中备货等因素影响,鸡蛋价格上涨6.1%,影响CPI环比上涨约0.03个百分点。

      从同比看,全国CPI上涨1.2%,涨幅与上月相同。其中,工业消费品价格上涨3.9%,涨幅比上月扩大0.4个百分点,影响CPI同比上涨约1.18个百分点。工业消费品中,受上年同期对比基数较低影响,汽油价格涨幅继续扩大至23.5%,影响CPI同比上涨约0.66个百分点;黄金饰品价格涨幅继续回落至39.0%,影响CPI同比上涨约0.17个百分点;家用器具和服装价格分别上涨3.4%和1.5%,合计影响CPI同比上涨约0.12个百分点。服务价格上涨0.8%,涨幅比上月回落0.1个百分点,影响CPI同比上涨约0.40个百分点。服务中,出行服务价格上涨2.8%,涨幅比上月回落0.9个百分点;其他服务价格涨幅总体稳定。食品价格下降1.7%,降幅比上月扩大0.1个百分点,影响CPI同比下降约0.30个百分点。食品中,猪肉价格下降16.1%,降幅比上月扩大0.9个百分点,影响CPI同比下降约0.31个百分点;鲜果价格下降2.2%,影响CPI同比下降约0.04个百分点;鸡蛋、羊肉、牛肉、禽肉类、水产品和鲜菜价格均有上涨,涨幅在0.6%—8.4%之间,合计影响CPI同比上涨约0.13个百分点。(中新经纬APP)

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    • 浩然 LV3 大学三年级
      6楼
      巴航工业:在北京有专门团队,力推这件事
      2026/10/13   来自

      近日,共青团上海市委员会(以下简称“上海团市委”)官网发布对市政协十四届四次会议第0088号提案的答复,对委员提出的“关于支持企业开办职工子女暑托班的提案”等进行了回应。答复表示,下一步,各相关部门将进一步强化资源整合,积极探索服务企业职工的新模式,支持有意向的企业开设主题班,在企业提供场地及运营人员的基础上,纳入全市暑托班管理体系。

      上海团市委介绍,上海始终高度重视职工子女托管服务及青少年健康成长工作,大力支持开办暑(寒)托班,着力破解暑期“看护难”问题。比如,在场地资源方面,市总工会发挥各级工会组织协调作用,鼓励用人单位建设“职工亲子工作室”、开办寒暑托班,利用现有场地资源开展职工子女托育服务,2025年各级工会办班401期,惠及职工子女18906名。团市委、市教委共同牵头,有序推进上海市小学生爱心暑(寒)托班为民办实事项目,不断整合教育资源,指导各乡镇、街道主动对接辖区内可用的闲置或富余教育场地,鼓励并支持有条件的学校向周边学生开放场地,推动资源有效利用。

      上海团市委还在答复中表示,下一步,各相关部门将进一步强化资源整合,积极探索服务企业职工的新模式,支持有意向的企业开设主题班,在企业提供场地及运营人员的基础上,纳入全市暑托班管理体系;持续发挥群团组织作用,鼓励并支持有条件的用人单位开办“职工亲子工作室”,缓解暑期育儿压力。下一步各相关部门将根据工作职责,配合财政部等国家部委做好相关税收政策研究,并配合本市相关部门做好对符合条件的企业暑托班予以开办补贴或运营补贴的研究。

      7 回复
    • 子轩 LV4 大学四年级
      7楼
      用科技降噪,帮生活“静音”
      2026/10/13   来自

      泰国皇家林业局外事官员素帕猜·占塔表示,中国生态禀赋优越、生态治理成效突出,精细化、系统化的林草管理经验极具借鉴价值,当地统筹城乡规划、资源保护、文化传承与创新发展的模式值得推广,森林康养产业实现了生态保护与人文发展互利共赢。他提到,中泰林业合作持续深化、交流密切,期待未来双方持续携手,共同应对全球生态挑战,贡献双边合作力量。

      埃塞俄比亚亚的斯亚贝巴大学副教授梅塞莱高度认可中国湿地保护与生态修复成果,他认为本次研修将理论教学与实地实践深度融合,直观展现了中国林草建设、科技创新、基础建设的发展成就。他表示,中国长期依托技术与经验优势助力共建“一带一路”国家生态发展,中埃林草、基建领域合作根基深厚,期待双方持续深化务实合作,探索适配非洲发展国情的生态可持续发展路径。

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